Dans le domaine de la thérapie cellulaire, les cellules sont modifiées en laboratoire avant d’être introduites dans l’organisme par perfusion. Par exemple, la thérapie par lymphocytes T à récepteur antigénique chimérique (CAR-T, d’après son acronyme anglais) est désormais autorisée pour traiter certains cancers du sang. Les lymphocytes T sont un type de cellules de l’immunité que l’on modifie pour leur permettre d’identifier et d’éliminer les cellules tumorales.
Mais à ce jour, les thérapies CAR-T utilisent les cellules des patients concernés et restent rares, car le parcours de traitement est long et complexe, en plus de quoi la production se heurte à différents défis et leur coût élevé. « Elles pourraient toutefois devenir plus accessibles et plus sûres si les chercheurs parviennent à mettre au point des techniques standard à partir de cellules de donneurs non apparentés », explique Christopher Lee, analyste spécialiste des secteurs biopharmaceutique et biotechnologique chez Capital Group. « Je pense aussi que les lymphocytes T ne sont qu’une étape et que l’innovation pourrait s’étendre d’autres types de cellules ces dix prochaines années. »
Le remplacement de cellules souches manquantes ou endommagées est un autre domaine de l’ingénierie cellulaire. Vertex, par exemple, mène actuellement un essai clinique pour soigner le diabète de Type 1 par la transplantation de cellules productrices d’insuline dans le pancréas.
Autre innovation prometteuse, l’interférence ARN (RNAi) permet de mettre au point des traitements très spécifiques permettant de bloquer la production des protéines responsables d’une maladie. La société Alnylam, notamment, est active dans des domaines comme l’insuffisance cardiaque, l’hypertension et Alzheimer.
« Comme pour toute innovation dans le secteur médical, la sécurité des patients est primordiale, ce qui nécessite que l’ADN puisse être modifié de manière réversible. Or, ce n’est pas le cas à ce jour », ajoute Judith Finegold, analyste actions spécialistes du marché biopharmaceutique américain chez Capital Group.
Chaque population présente d’ailleurs un profil de risque spécifique. « Peut-être que dans 15 ans, quand la sécurité sera garantie, on pourra envisager l’édition irréversible du gène du foie comme la solution pour venir à bout de l’hypercholestérolémie. Mais d’ici là, un taux élevé de cholestérol n’étant pas mortel, il faudra au préalable avoir cerné les caractéristiques d’innocuité de ces traitements. »