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Sicherlich haben Sie schon vom Computer-Hacking gehört, jetzt lernen Sie das Gen-Hacking kennen. In einer Zeit bemerkenswerter Innovationen im Gesundheitswesen manipulieren Wissenschaftler die menschliche DNA, um neue Wege zur Behandlung von Krankheiten zu finden.

Sie haben das Labor verlassen und eine Behandlung für die lebensverkürzende Krankheit Sichelzellanämie entwickelt – die erste Zulassung, die auf einer revolutionären Gen-Editing-Technologie namens CRISPR basiert.

„Ganz gleich, ob es sich um Biotechnologie oder medizinische Geräte handelt, es gab immer einen wichtigen Moment, der die Sichtweise der Anleger auf eine neue Technologie oder Therapie verändert hat. Dabei kann es sich um einen einzigen großen Erfolg oder um eine Reihe von Erfolgen handeln, und wir sehen jetzt einige davon im gesamten Gesundheitswesen“, sagt Rich Wolf, Equity Portfolio Manager. 

Die Medikamente von Novo Nordisk und Eli Lilly zur Gewichtsabnahme, die ursprünglich zur Behandlung von Diabetes entwickelt wurden, sind ein gutes Beispiel dafür. Die Medikamente, die unter den Markennamen Ozempic, Wegovy und Zepbound vertrieben werden, könnten auch andere Branchen als das Gesundheitswesen umgestalten.

Unterdessen gehen die Zell- und Gentherapieunternehmen ihre eigenen Wege. Diese Therapien können Gene verändern, ersetzen, aktivieren und deaktivieren. Und anstatt die menschliche DNA komplett zu verändern, arbeiten einige Unternehmen an Möglichkeiten, die Expression dieser Gene zu moderieren oder fein abzustimmen.

„Die Zulassungen für genetische Erkrankungen, die auf einem einzigen Gen basieren, wie z. B. Sichelzellen, sind erst der Anfang für Gen-Editing-Therapien“, sagt Wolf. „Es wird noch mehr kommen, aber es wird keine lineare Entwicklung sein. Wir müssen sehen, wie diese Technologien bei Krankheiten funktionieren, die eine breitere Patientengruppe betreffen. Dafür gibt es noch viel zu tun, aber ich glaube, wir werden es schaffen.“

Die Wissenschaft und der Aktienkurs

Biotechnologie-Anlagen sind berüchtigt dafür, dass der Hype nicht unbedingt der Realität entspricht. In jüngster Zeit hat die restriktive Geldpolitik der Federal Reserve das Kapital von spekulativeren Anlagen wie Biotechnologie abgezogen.

Viele Unternehmen wurden auch auf dem falschen Fuß erwischt, als die Nachfrage nach Innovationen aus der Pandemiezeit, wie z. B. Impfstoffen, schneller als erwartet zurückging, fügt Wolf hinzu. „Die Begeisterung über alles, was gegen die Pandemie helfen könnte, war groß, und die Bewertungen schnellten in die Höhe. Seitdem ist die Blase geplatzt, insbesondere für Unternehmen, deren Umsatzpotenzial mit der Pandemie verbunden ist.“

Langfristig orientierte Anleger können diese Branche jedoch nicht ignorieren. Die Gesundheitsausgaben in den USA erreichten 2022 laut den Centers for Medicare and Medicaid Services 4,5 Billionen USD bzw. 17,3 % des US-amerikanischen BIP. Die Bewertungen für Branchen innerhalb des Gesundheitswesens haben sich verbessert. Seit Anfang 2024 steigen die Anleger wieder in Aktien des Gesundheitswesens ein. Und wenn die Zinssätze sinken, könnte dies den weiteren Kapitalfluss in die Branche unterstützen.

Wer auf dem Gebiet der Wissenschaft eine Vorreiterrolle spielt, wird immer wieder Misserfolge erleben. Für die breite Anwendung von Zell- und Gentherapien gibt es noch erhebliche Hürden, und Anlagen im Gesundheitswesen sind ein jahrzehntelanges Unterfangen. „Der Rahmen, dem ich folge, berücksichtigt die potenziellen zukünftigen Erträge und die Erfolgswahrscheinlichkeit. Im Falle von Biotechnologie beginne ich gerne mit kleinen Beträgen, die ich aufstocke, sobald die Technologie die Schwelle überschreitet, einer größeren Patientengruppe oder gegen eine bestimmte Krankheit zu helfen“, erklärt Wolf.

Biotechnologie prescht vor

Unternehmen aus dem Bereich des Gesundheitswesens liefern sich ein Wettrennen, um zu definieren, wie Krankheiten behandelt werden. Zell- und Gentherapieunternehmen – darunter Vertex Pharmaceuticals, Gilead Sciences und Amgen – haben es auf die gleichen Krankheiten abgesehen, auf die Medikamente zur Gewichtsabnahme abzielen: Nieren, Leber und Herz sowie Krebs, Autoimmunerkrankungen und andere.

Bei der Zelltherapie werden die Zellen außerhalb des Körpers modifiziert und dann dem Patienten infundiert. Ein bestimmter Typ ist allgemein als CAR-T bekannt, der für die Behandlung bestimmter Blutkrebsarten zugelassen ist. CAR-T steht für chimärer Antigenrezeptor, wobei sich das T auf eine Art von Immunzellen bezieht, die so modifiziert sind, dass sie Krebszellen finden und zerstören.

Derzeitige CAR-T-Behandlungen verwenden patienteneigene Zellen und sind durch die lange, komplexe Reise für die Patienten, die Herausforderungen bei der Herstellung und die hohen Kosten begrenzt. „Mit der Entwicklung von Standardverfahren, die aus nicht verwandten Spenderzellen gewonnen werden, könnten die Behandlungen erschwinglicher und sicherer werden“, sagt Christopher Lee, Analyst für Biopharmazie und Biotechnologie. „Darüber hinaus glaube ich, dass Unternehmen im nächsten Jahrzehnt über die Verwendung von T-Zellen hinausgehen und andere Zelltypen einbeziehen werden.“

Ein anderer Bereich des Cell Engineering konzentriert sich auf die Veränderung von Stammzellen, um fehlende oder defekte Zellen zu ersetzen. So will Vertex beispielsweise Typ-1-Diabetes durch die Transplantation von insulinproduzierenden Zellen in die Bauchspeicheldrüse heilen, ein Programm, das sich derzeit in der klinischen Erprobung am Menschen befindet.

Eine weitere vielversprechende Innovation ist die RNA-Interferenz (RNAi). Diese Technologie ermöglicht es Unternehmen, hochspezifische Therapien zu entwickeln, die die Produktion krankheitsverursachender Proteine ausschalten. Das Biotechnologie-Unternehmen Alnylam entwickelt derzeit Programme in Bereichen wie Herzinsuffizienz, Hypertonie und Alzheimer.

„Die Idee, dass Sie die DNA nicht irreversibel verändern, ist überzeugend, aber wie die meisten Innovationen im Gesundheitswesen ist Sicherheit von größter Bedeutung“, sagt Aktienanalystin Judith Finegold, die sich auf die in den USA ansässigen Biopharmazeutika konzentriert.

Jede Patientenpopulation weist ein anderes Risikoprofil auf. „Es gibt Programme zur irreversiblen Genmanipulation der Leber, um einen hohen Cholesterinspiegel zu behandeln. In 15 Jahren könnte das die Lösung sein, aber wir müssen die Sicherheitsprofile der Medikamente wirklich verstehen, denn ein hoher Cholesterinspiegel ist kein Todesurteil“, fügt sie hinzu.