Das Hacken von Computern kennen sie. Lernen Sie jetzt das Hacking von Genen kennen. In einer Zeit mit bemerkenswerten Innovationen im Gesundheitssektor, verändern Wissenschaftler die menschliche DNA, um neue Behandlungsmethoden zu finden.

Sie haben das Versuchsstadium hinter sich gelassen und finden Anwendung in einer Therapie gegen die lebensverkürzende Sichelzellenanämie – als erstes Medikament auf Grundlage von CRISPR, einer revolutionären Technologie zur Genveränderung.

„Ob in der Biotechnologie oder bei medizinischen Geräten – immer gibt es einen Schlüsselmoment, der Investoren dazu veranlasst hat, ihre Einschätzung einer neuen Therapie oder Technologie zu ändern. Das kann ein großer Erfolg sein oder mehrere kleinere. Genau das sehen wir derzeit im Gesundheitssektor“, sagt Aktienportfoliomanager Rich Wolf. 

Gute Beispiele dafür sind die Medikamente zur Gewichtsreduktion von Novo Nordisk und Eli Lilly. Die Präparate, die unter den Namen Ozempic, Wegovy und Zepbound vertrieben werden, können auch in Branchen außerhalb dem Gesundheitssektor große Veränderung bewirken.

Unterdessen verfolgen Zell- und Gentherapien ihren eigenen Weg. Sie können Gene verändern, ersetzen, aktivieren oder deaktivieren. Einige Unternehmen setzen nicht auf die direkte Veränderung der menschlichen DNA, sondern arbeiten an Möglichkeiten, Gene leicht anzupassen.

„Die Zulassung von Therapien für Gendefekte, die wie Sichelzellen auf einem einzigen Gen beruhen, sind erst der Anfang für Gen-Editing-Therapien“, sagt Wolf. Weitere werden folgen, aber in unregelmäßigen Abständen. Wichtig ist, dass diese Technologien gegen weiter verbreitete Krankheiten eingesetzt werden. Bis dahin muss noch viel passieren, aber früher oder später wird es so weit sein.“

Die Wissenschaft und der Aktienkurs

Biotechnologieanlagen scheitern immer wieder daran, dass die Wissenschaft an der Praxis scheitert. Erst kürzlich wurden in Reaktion auf die geldpolitische Straffung der Federal Reserve viel Kapital aus spekulativen Assets wie Biotechnologieaktien abgezogen.

Viele Unternehmen litten auch darunter, dass die Nachfrage nach pandemiebedingten Innovationen wie Impfstoffen schneller zurückging als erwartet, fügt Wolf hinzu. „Alles, was gegen die Pandemie half, wurde gefeiert, und die Bewertungen wuchsen in den Himmel. Diese Blase ist mittlerweile geplatzt, vor allem bei Unternehmen mit pandemieabhängigen Umsätzen.“

Trotzdem sollten langfristige Investoren diesen Sektor nicht ignorieren. Nach Angaben der Centers for Medicare & Medicaid Services betrugen die Gesundheitsausgaben in den USA im Jahr 2022 4,5 Billionen, was 17,3% des US-BIP entspricht. In einigen Gesundheitsbranchen sind die Bewertungen gestiegen. Seit Anfang 2024 wird wieder in Gesundheitsaktien investiert. Und wenn die Zinsen sinken, könnte auch wieder mehr Kapital in den Sektor fließen.

Bei der Entwicklung innovativer Technologien gibt es immer wieder Misserfolge. Für eine starke Verbreitung von Zell- und Gentherapien müssen noch einige Hindernisse überwunden werden, und bei Gesundheitsinvestitionen dauert es manchmal Jahrzehnte, bis sie sich auszahlen. „Ich achte auf die möglichen künftigen Gewinne und die Erfolgswahrscheinlichkeit. Im Biotechnologiesektor starte ich gerne mit kleineren Positionen, die aufstocke, sobald die Technologie zur Behandlung von weiter verbreiteten Krankheiten eingesetzt werden kann“, erläutert Wolf.

Biotechnologie: Es geht voran

Gesundheitsunternehmen liefern sich einen Wettlauf um die Festlegung, wie eine Krankheit behandelt wird. Unternehmen wie Vertex Pharmaceuticals, Gilead Sciences und Amgen, die Zell- und Gentherapien entwickeln, zielen auf dieselben Nieren-, Leber- und Herzkrankheiten ab wie Medikamente zur Gewichtsabnahme, sollen aber auch zur Behandlung von beispielsweise Krebs oder Autoimmunerkrankungen eingesetzt werden.

Bei Zelltherapien werden die Zellen außerhalb des Körpers verändert und dann in den Patienten übertragen. Ein Beispiel ist CAR-T, das für die Behandlung einiger Blutkrebsarten zugelassen wurde. CAR-T ist die Abkürzung für Chimeric Antigen Receptor, wobei das T für eine bestimmte Art der Immunzelle steht, die so verändert wird, dass sie Krebszellen zerstört.

Zurzeit werden bei CAR-T-Behandlungen die eigenen Zellen des Patienten verwendet. Das dauert lange und ist ein komplexes Verfahren, verbunden mit einer schwierigen Herstellung und hohen Kosten. „Wenn standardisierte Techniken entwickelt werden, bei der Spenderzellen zum Einsatz kommen, könnte die Behandlung leichter zugänglich und sicherer werden“, sagt Christopher Lee, Analyst mit Schwerpunkt Bio-Pharmazie und Biotechnologie. „Außerdem gehe ich davon aus, dass T-Zellen erst der Anfang sind, und Unternehmen in den nächsten zehn Jahren mit weiteren Zellarten arbeiten werden.“

Ein weiterer Einsatzbereich von Zellveränderungen ist die Modifikation von Stammzellen, sodass sie fehlende oder defekte Zellen ersetzen können. Beispielsweise will Vertex Diabetes Typ 1 durch Transplantation von insulinproduzierenden Zellen in die Bauchspeicheldrüse heilen. Die Therapie wird derzeit an Menschen erprobt.

Auch RNA-Interferenz (RNAi) ist eine vielversprechende Innovation. Diese Technologie ermöglicht Unternehmen die Entwicklung spezieller Therapien, die die Produktion von krankheitsauslösenden Proteinen stoppen. Das Biotechnologieunternehmen Alnylam arbeitet zurzeit an entsprechenden Programmen für die Behandlung von Herzinsuffizienz, Bluthochdruck und Alzheimer.

„Die Idee ist, die DNA nicht unumkehrbar zu verändern ist spannenden, aber wie bei den meisten Innovationen im Gesundheitsbereich, steht die Sicherheit im Vordergrund“, sagt Aktienanalystin Judith Feingold, die sich mit US-Biopharmazieunternehmen befasst.

Jeder Patientenkohorte hat ein anderes Risikoprofil. „Zurzeit werden Therapien entwickelt, bei denen Gene so verändert werden, dass die Leber kein Problem mehr mit hohem Cholesterin hat, und in 15 Jahren könnte das die Lösung sein, aber wir müssen die Risiken von Arzneimitteln kennen und berücksichtigen. Schließlich ist ein hoher Cholesterinspiegel kein Todesurteil“, fügt sie hinzu.